Chiesi Global Rare Diseases, la unidad de negocio del Grupo Chiesi que ofrece terapias y soluciones innovadoras para las personas que sufren enfermedades raras, y la compañía biofarmacéutica Protalix BioTherapeutics, Inc. (NYSE American:PLX), centrada en el desarrollo y comercialización de proteínas terapéuticas recombinantes expresadas a través de su sistema patentado de expresión basado en células vegetales, ProCellEx®, anuncian que la Comisión Europea (CE) ha otorgado la autorización de comercialización de la PRX-102 (pegunigalsidasa alfa) en la Unión Europea (UE) para el tratamiento de pacientes adultos con enfermedad de Fabry.
“Las personas que conviven con la enfermedad de Fabry suelen percibir su enfermedad como una carga y todavía experimentan necesidades médicas no satisfechas”, afirma Giacomo Chiesi, Director de Global Rare Diseases en el Grupo Chiesi. “Quiero transmitir nuestro más sincero agradecimiento a todos los pacientes y defensores de los pacientes que han colaborado estrechamente con los investigadores clínicos, científicos y reguladores durante el programa de desarrollo clínico, facilitando la obtención de los datos necesarios para esta aprobación. Es un paso muy importante para llevar la innovación a la vida real de los pacientes, así como para dar lugar a la esperanza y a soluciones integradas decisivas”.
La PRX-102 es una terapia de reemplazo enzimático PEGilada (ERT). Consiste en una enzima α‑galactosidasa‑A humana recombinante expresada en cultivos de células vegetales que está diseñada para proporcionar una vida media prolongada.
Soluciones integradas
La autorización de la PRX-102 por parte de la CE se basa en los resultados de un programa integral de desarrollo clínico realizado en más de 140 pacientes que han seguido el tratamiento durante un periodo de hasta 7,5 años. El estudio se ha realizado tanto en pacientes sin tratamiento previo con ERT como en pacientes previamente tratados con ERT, incluido un ensayo head to head que ha cumplido su criterio principal de valoración, con la demostración por parte de la PRX-102 de una eficacia no inferior a la agalsidasa beta en el control de la enfermedad renal, según lo evaluado en la reducción de la tasa de filtración glomerular estimada (TFGe).
“Estamos muy satisfechos de que la Comisión Europea haya aprobado la PRX-102 para el tratamiento de pacientes adultos con enfermedad de Fabry. La autorización de la UE evidencia nuestro compromiso por ofrecer terapias y soluciones innovadoras para las personas afectadas por enfermedades raras”, señala Diego Ardigò, MD, Ph.D., Jefe de Investigación y Desarrollo de Global Rare Diseases en el Grupo Chiesi. “Como empresa B Corp certificada, nos comprometemos a garantizar el acceso a la PRX-102 para el mayor número posible de personas que conviven con la enfermedad de Fabry y queremos mostrar nuestro agradecimiento a las personas que han participado en nuestro extenso programa de investigación clínica. La posibilidad de ofrecer esta nueva opción de tratamiento es importante para reducir la carga que supone esta enfermedad crónica para los pacientes, sus familias y el sistema de salud”.
“La aprobación de la PRX-102 por parte de la Comisión Europea es un hito importante para los pacientes con la enfermedad de Fabry y sus familias, puesto que ofrece una nueva opción terapéutica”, afirma Dror Bashan, Presidente y Director Ejecutivo de Protalix. “Estamos orgullosos de haber alcanzado este logro y creemos que la aprobación valida aún más nuestra ciencia y tecnología. Según los sólidos resultados de nuestros consistentes programas clínicos, la PRX-102 tiene potencial para ser ampliamente utilizada durante muchos años. Junto a Chiesi, mantenemos nuestro compromiso por satisfacer las necesidades de los pacientes con la enfermedad de Fabry y llevar al mercado esta nueva opción de tratamiento”.
La pegunigalsidasa alfa cuenta también con la aprobación de la U.S. Food and Drug Adminsitration (FDA), que ha evaluado su efectividad y seguridad. Ahora será posible el acceso ampliado y, para ello, los médicos responsables del tratamiento deben considerar todos los posibles riesgos del tratamiento con pegunigalsidasa alfa. El acceso debe garantizar el cumplimiento normativo de acuerdo con todas las leyes y regulaciones federales y estatales aplicables. Los investigadores no deben solicitar el reembolso del producto proporcionado a los pacientes que participan en un programa financiado por el Gobierno.
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