La Fundación Unoentrecienmil, que impulsa proyectos de investigación para la curación plena de la leucemia infantil, otorga su XI Beca Anual Unoentrecienmil de Investigación a la doctora Clara Bueno para llevar a cabo su proyecto “Estrategias terapéuticas pioneras basadas en inmunoterapia para B-ALL del lactante”, en el Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras.
El equipo dirigido por la Dra. Clara Bueno y la Dra. Belén López desarrollará una terapia dual capaz de tratar uno de los tipos de leucemia infantil más frecuente y prevenir la recaída. Se trata de la leucemia linfoblástica aguda de células B (LLA-B) con reordenamiento del gen KMT2A, una característica que le confiere resistencia al tratamiento estándar con glucocorticoides. Los tratamientos actuales para LLA-B consiguen tasas de curación superiores al 80% en ausencia del reordenamiento. Sin embargo, en su presencia, la tasa de supervivencia es inferior al 35%.
Los investigadores han descubierto que este reordenamiento lleva asociada la aparición de la proteína NG2 en la superficie de las células cancerosas, algo que no debería suceder y que permite identificarlas y distinguirlas del resto de células de la médula ósea.
La Beca IX cierra un ciclo y la Beca XI busca nuevos tratamientos
Con los resultados de la anterior investigación financiada entre otras entidades por Unoentrecienmil y llevada a cabo por equipos de investigación de España, Italia, Alemania y Reino Unido, la doctora Clara Bueno, cierra un ciclo que comenzó hace 13 años. En el 2012, el equipo de la doctora y sus colaboradores publicaron un hallazgo que hizo pensar que el uso de un fármaco que se usaba en otro tipo de leucemias podía ser de utilidad en bebés lactantes con leucemia con reordenamiento del gen KMT2A, si bien se desconocía completamente el mecanismo.
Se detectaba en ellos mucha cantidad de proteína FLT3, más que en otros tipos de leucemias pediátricas, pero a diferencia de otras leucemias no presentaba ninguna mutación.
En el 2012 el doctor Jose Luis Fuster, jefe de Sección de Oncohematología Pediátrica en el Hospital Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca de Murcia, que conocía esta línea de investigación desarrollada por el equipo de Clara Bueno y Pablo Menéndez, se puso en contacto con ellos porque tenía una paciente de 6 meses de edad con un pronóstico muy desfavorable. La niña presentaba una alteración muy poco frecuente y poco conocida que involucraba al gen KMT2A. Tras contactar con el equipo de Clara decidieron eliminar la expresión de FLT3 en esta leucemia que resultó estar muy elevada lo que sugería que el pronóstico se agravaba aún más. Probaron con un fármaco aplicado en otras leucemias y en adultos que, en principio, no había motivo para aplicarlo en estas leucemias.
Hoy, esa bebé se llama Ana, tiene 13 años y está curada por completo. El fármaco funcionó. La intuición, y lo más importante, el conocimiento generado por los investigadores Clara Bueno y Pablo Menéndez y todo el equipo, funcionó. Y 13 años después han conseguido entender por qué. Dicho hallazgo fue publicado en la revista Blood, la principal de la Sociedad Americana de Hematología.
Así, el proyecto seleccionado por la Fundación Unoentrecienmil describirá con mayor detalle el mecanismo por el cual se produce la resistencia a los glucocorticoides y probará un tratamiento combinado que ataque las células que presentan la proteína NG2 y CD19, para darle más especificidad y eficacia.
La doctora Clara Bueno afronta esta nueva etapa de su estudio con mucho optimismo y destaca “la importancia de la investigación traslacional y del trabajo en equipo entre investigadores y clínicos. Gracias a esta cooperación y comunicación se consigue avanzar más rápido en los tratamientos y conseguir mejores resultados. Es fundamental el trabajo en equipo en el mundo de la ciencia”.
Jose Carnero, presidente de la Fundación Unoentrecienmil está convencido de que “si seguimos apoyando a nuestros investigadores y, sobre todo, escuchando sus peticiones y necesidades concretas para sus estudios, vamos a avanzar mucho más rápido y vamos a ver muchas “Anas”, a muchos niños que salen adelante gracias al talento y a la generosidad de nuestros médicos y científicos”.
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