Estos enfermos no sólo padecen una enfermedad importante, discapacitante y mortal en ocasiones, sino también sufren el desinterés de la mayoría de la industria por investigar tratamientos adecuados.
Aquí es donde la biotecnología ofrece una vía de salida a través de la medicina personalizada, que ofrece soluciones a grupos de población determinados, lo que reduce costes, afina el diagnóstico y mitiga los efectos secundarios. La biotecnología está cada vez más centrada en la medicina personalizada y cuenta con numerosas herramientas para desarrollar diagnósticos y tratamientos para enfermedades huérfanas. Como la mayoría de las mismas son genéticas, al menos del 80% ya se ha identificado su origen, según datos de la European Association for Bioindustries (EuropaBio). Por ello es por lo que los medicamentos creados a través de biotecnología y tecnología genética pueden ofrecer soluciones a estas patologías.
